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Gentherapie löste Leukämie aus

Autor: ara/VS

Drei Jahre nach dem Tod eines Jugendlichen muss die Gentherapie erneut einen Rückschlag erleben: In Paris ist ein Junge an Leukämie erkrankt, nachdem die Ärzte seine ererbte Immunschwäche zunächst erfolgreich mit einem Retrovirus als Genträger

 

behandelt hatten.

Der Junge leidet an der schweren kombinierten Immundefizienz SCID, die mit dem X-Chromosom übertragen wird. Daran erkrankte Kinder müssen ihr Leben im keimarmen Isolationszelt fristen, sonst sterben sie meist schon im ersten Lebensjahr an schweren Infektionen. Die Gentherapie gilt bei diesem Krankheitsbild als vielversprechend, ist es doch z.B. in Paris gelungen, den Immunstatus bei neun von elf behandelten Kindern so nachhaltig zu verbessern, dass sie ein normales Leben führen können.

Knochenmarksstammzellen der Patienten werden dabei mit einem Retrovirus infiziert, der eine gesunde Kopie des defekten Gens transportiert. Anschließend werden die veränderten Zellen in einer Kultur vermehrt…

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