Schwachstellen im AMNOG: Fachgesellschaften legen Datenanalyse zur frühen Nutzenbewertung vor

Gesundheitspolitik Autor: Cornelia Kolbeck

Die Frage ist, ob neue Medikamente besser sind als alte. © fotolia/grafikplusfoto

Die frühe Nutzenbewertung neuer Arzneimittel (FNB) ist vorteilhaft, wenn es um die Kostensenkung bei Arzneimittelausgaben geht. Sie liefert zudem wichtige Informationen zur Anwendung von Arzneien nach der Zulassung. Sie beinhaltet aber auch Fehler, sagen Kritiker.

Es wächst die Überzeugung vieler Beobachter, dass die 2011 eingeführte frühe Nutzenbewertung einer Anpassung durch ein Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz AMNOG 2.0 bedarf. Eine Analyse der bisherigen Ergebnisse der Verfahren der Nutzenbewertung, die die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) und die Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften (AWMF) gemeinsam mit Experten weiterer Fachgesellschaften durchgeführt haben, fasst Fakten sowie positive und negative Aspekte zusammen. Ziel war eine unabhängige Darstellung.

Gemäß der Analyse wurden vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) von 2011 bis 2017 insgesamt 272 Nutzenbewertungen vollständig durchgeführt und abgeschlossen. Wird die Bildung von Subgruppen/Subpopulationen berücksichtigt, sind es sogar 560 Entscheidungen, die der G-BA getroffen hat. Wissenschaftlich-medizinische Fachgesellschaften waren im vergangenen Jahr an 43 von 48 Verfahren beteiligt – durch Stellungnahmen und Teilnahme an den Anhörungen. Bis zu vier wissenschaftlich-medizinische Fachgesellschaften waren bei den Anhörungen dabei. Die Fachgesellschaften seien damit „die aktivste Vertretung der Ärzteschaft im Verfahren der frühen Nutzenbewertung“ gewesen, heben die Autoren hervor.

Abgeschlossene Verfahren der frühen Nutzenbewertung im Jahr 2017
Dermatologie (ohne Onkologie) 1
Endokrinologie 1
Gastroenterologie (ohne Onkologie) 2
Hämatologie (ohne Onkologie) 1
Infektiologie  5
Neurologie 5
Onkologie

28

Pneumologie (ohne Onkologie) 2
Rheumatologie3

Quelle: DGHO/G-BA

 

Zusatznutzen sehr oft als „nicht belegt“ eingestuft

Insgesamt, alle Fachgebiete und Subgruppen eingeschlossen, wurde von 2011 bis 2017 der Zusatznutzen in 61 % der Bewertungen als nicht belegt eingestuft sowie als nicht quantifizierbar (11 %), gering (15 %) und beträchtlich (12 %). Bei 1 % wurde ein erheblicher Zusatznutzen attes­tiert. Die Verteilung von Ergebnissen der Bewertungen 2017 entsprach in etwa denen der Vorjahre.

Ähnlich fallen die Festlegungen des G-BA bezüglich der Onkologie aus. 2017 z.B. wurde die Mehrheit der Subgruppen/Subpopulationen mit Zusatznutzen „nicht belegt“ bewertet. Erklärt wird in der Analyse hierzu: „Wesentlich dazu beigetragen haben Präparate wie Crizotinib, Dabrafenib und Trametinib beim nicht-kleinzelligen Lungenkarzinom. Diese gezielten Arzneimittel sind nur für kleine, molekulargenetisch definierte Subgruppen/Subpopulationen zugelassen, haben keinen Orphan-Drug-Status, aber viele Subgruppen mit der Festlegung ,Zusatznutzen nicht belegt‘“. Ebenfalls würden Verfahren auf der Basis von Zulassungsstudien mit dem primären Endpunkt „progressionsfreies Überleben“ durchgehend mit Zusatznutzen „nicht belegt“ bewertet, wenn nicht auch andere Parameter wie Nebenwirkung oder Lebensqualität einen deutlichen Unterschied zeigten.

Analyse bietet die Basis für Weiterentwicklung der frühen Nutzenbewertung

Professor Dr. Berhard Wörmann, medizinischer Leiter der DGHO erklärt, warum die Analyse erstellt wurde: „Seit der Implementierung des Gesetzes zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) im Jahr 2011 hat sich das AMNOG-Verfahren zur frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel in Deutschland schnell als Instrument der Preisbildung und der zusätzlichen Transparenz in der Bewertung neuer Arzneimittel etabliert.“

Die aktuelle Analyse von AWMF und DGHO der 272 bis Ende 2017 durch den G-BA abgeschlossenen Verfahren bestätigt die bisherigen positiven Aspekte des AMNOG, zeigt aber auch Schwachstellen. Dazu gehören verminderte Transparenz durch zahlreiche Nachberichte, Schwierigkeiten bei der Information von Ärztinnen und Ärzten über Ergebnisse der Nutzenbewertung, Zweifel an der Rechts­sicherheit der Mischpreisbildung und fehlende Nachhaltigkeit durch eine schmale Datenbasis.

Auf der Basis der aktuellen Analyse kann die Nutzenbewertung neuer Arzneimittel für die Zukunft weiter entwickelt werden.

Vergleichstherapie wurde vielfach kritisiert

In 13 von 36 Verfahren mit Festlegung einer zweckmäßigen Vergleichstherapie wurde diese von den Fachgesellschaften kritisiert. Häufigster Kritikpunkt war die fehlende Aktualität. So wurde, wie die Autoren erklären, für Alectinib in der Zweitlinientherapie des ALK+ NSCLC nicht das schon zugelassene Ceritinib, sondern die Chemotherapie als zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Und bei Ceritinib in der Erstlinientherapie des ALK+ NSCLC sei eine Monochemotherapie statt der in den Leitlinien empfohlenen, platinhaltigen Kombinationstherapie empfohlen worden. Die Autoren verweisen allerdings auch darauf, dass der G-BA bei nicht belegtem Zusatznutzen mehrfach (sechs Mal in der Onkologie) die tragenden Gründe genutzt hat, die Umstände eines therapeutischen Einsatzes trotz der negativen Bewertung zu beschreiben. So kann beispielsweise Crizotinib für nicht-vorbehandelte Patienten mit ROS1-positivem nicht-kleinzelligem Lungenkarzinom in der patientenindividuellen Abwägung in Einzelfällen eine relevante Therapieoption sein. Ebenso Pembrolizumab beim Hodgkin-Lymphom.

Weitere Ausführungen in der Analyse betreffen Neubewertungen und Befristungen, Marktrücknahmen sowie das Thema Orphan Drugs in der Nutzenbewertung.

Zusammenfassend erklären DGHO und AWMF, dass die im Jahr 2011 eingeführte frühe Nutzenbewertung wichtige zusätzliche Informationen zu neu zugelassenen Arzneimitteln liefert und dass ihre Bedeutung weit über die Einbindung in die Preisverhandlungen zwischen Kassen und Herstellern hinausgeht.

Positiv bewertet wird u.a. die größere Transparenz über die Daten neu zugelassener Arzneimittel, die rasche Markteinführung neuer Arzneimittel in Deutschland nach der europäischen Zulassung und vermutliche Einsparungen von etwa 1,8 Mrd. Euro im Jahr 2017 gegenüber den erwarteten Ausgaben.

Kosten-Nutzen-Bewertung fehlt letztendlich

Negativ bewerten die Autoren

  • die aus der Nutzenbewertung resultierenden Marktrücknahmen neuer Arzneimittel sowie die Zurückhaltung der Unternehmen bei der Markteinführung neuer Medikamente,
  • den fehlenden Abgleich der Bildung von Subgruppen/Subpopulationen und der zweckmäßigen Vergleichstherapie mit Leitlinien und der Versorgungspraxis, ndie unvollständige Abbildung von Elementen der Morbidität inklusive der Lebensqualität,
  • die Notwendigkeit von Festlegungen auf schmaler Datenbasis mit kurzer Nachbeobachtungszeit,
  • das Fehlen einer Kosten-Nutzen-Bewertung.

Quelle: DGHO/AWMF (Hrsg.): Frühe Nutzenbewertung neuer Arzneimittel in Deutschland 2011 bis 2017. Status und Tendenzen. Die Publikation erscheint 2018 als 12. Band der Gesundheitspolitischen Schriftenreihe der DGHO. bit.ly/2GNIus6