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Fortgeschrittenes Cholangiokarzinom Verlängert neben PFS auch OS

Es gibt eine Reihe von molekular definierten Subgruppen des Cholangiokarzinoms, darunter Rearrangements des Gens für den Rezeptor des Fibroblasten-Wachstumsfaktors (FGFR), für die auch bereits ein spezifischer FGFR-Inhibitor zugelassen ist. Etwa jedes achte intrahepatische und nur 1 % der extrahepatischen Cholangiokarzinome weisen Mutationen im Gen für das Stoffwechselenzym Isocitrat-Dehydrogenase 1 (IDH1) auf, die zentral an der Pathogenese des Tumors beteiligt sind, aber keine Rolle für die Prognose spielen.
Ivosidenib, ein oraler Inhibitor der mutierten Form des Enzyms, ist in den USA bereits zur Therapie der IDH1-mutierten akuten myeloischen Leukämie zugelassen. In einer…
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