Hämoglobinopathien: „Bemerkenswerte Entwicklung“
Neue Daten zu Exagamglogen-Autotemcel bestätigen den dauerhaften klinischen Nutzen bei Menschen mit schwerer Sichelzellkrankheit oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie. Exa-cel ist die erste und einzige zugelassene, auf CRISPR/Cas9 basierende Geneditierungs-Therapie.
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