Amyloidose ruhiggestellt

Amyloidose: Transthyretinsynthese mit Gene-Silencer verhindern

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Eplontersen reduzierte nach 65 Wochen den Serum-TTR-Spiegel im Mittel um knapp 82 %, in der Placebo-Gruppe waren es 11 %.

Zur Therapie der hereditären transthyretinassoziierten Amyloidose mit Polyneuropathie (hATTR-PN) im Stadium 1 oder 2 hat die EU-Kommission Anfang März Eplontersen zugelassen.

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