Herausforderungen und Erfolge Ultraseltene Sarkome: Kaum Fälle und wenige Therapien
Medikamentenentwicklung für ultraseltene Sarkome ist schwierig, aber einige positive Beispiele existieren.
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„Wir arbeiten in einer datenfreien Zone“, beschrieb Prof. Dr. Mrinal M. Gounder, Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, die Situation von Patient:innen mit ultraseltenen Sarkomen. Daher müsse man „out of the box“ denken, um geeignete Therapien zu finden. Letztendlich sei die Behandlung der Betroffenen ein Marathon und man wisse nicht, ob man das Ziel je erreicht. Oft ginge der Weg nicht von der „Bench zur Bedside“, sondern umgekehrt.
NTRK-Fusionen lassen sich mit Larotrectinib adressieren
Trotz dieser eher deprimierenden Tatsachen präsentierte der Referent positive Beispiele, die Mut machen. In einer Studie mit Patient:innen, deren solide Tumoren NTRK-Fusionen aufwiesen,…
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