Sichelzellanämie endlich dauerhaft heilbar mit neuer Gentherapie

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Das abnorme Hämoglobin bildet Fibrillen, welche die Erys in die Sichelform zwingen.

Erstmals ist es gelungen, einen Patienten mit homozygoter Sichelzellanämie erfolgreich mittels Gentherapie zu behandeln. Der 15-Jährige hat seit 15 Monaten keine Sichelzellkrisen mehr durchmachen müssen und ist nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen.

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