Komplikationen von Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie durch Gentherapie reduzieren
Exa-cel reaktiviert bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie die Expression des fetalen Hämoglobins. Die Gentherapie bewahrte die meisten Behandelten mindestens ein Jahr lang vor schweren vasookklusiven Krisen bzw. Transfusionen.
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