WORLDSymposium 2023: Neue Langzeitdaten demonstrieren Chancen für Patient*innen mit Morbus Pompe
Therapien für seltene Erkrankungen sind noch rarer als die Krankheiten selbst – nur etwa 5 Prozent der „Orphan diseases“ sind spezifisch behandelbar.1 Eine unter ihnen ist die Muskel- und Stoffwechselerkrankung Morbus Pompe, für die zwei Enzymersatztherapien (ERT) zur Verfügung stehen.2-5 Die seit Juni 2022 zugelassene weiterentwickelte Therapie mit Avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) ermöglicht eine verbesserte Aufnahme des verabreichten Enzyms in die Muskelzellen.4,5 Auf dem WORLDSymposium wurden nun Langzeitdaten präsentiert, die die Effektivität dieser Behandlung über einen Zeitraum von beinahe 3 Jahren demonstrieren.6,7 Eine Modellrechnung legt zudem nahe, dass durch die Enzymersatztherapie eine Rollstuhlabhängigkeit bzw. Beatmung länger vermieden werden könnte.8
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