Neuromuskuläre Erkrankungen mit Erbgutmanipulation erfolgreich behandeln

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Das Gentherapeutikum Onasemnogen-Abeparvovec gilt als das teuerste Medikament der Welt.

Gen- und RNA-basierte Therapien sollen Patienten mit bisher unbehandelbaren neuromuskulären Krankheiten neue Chancen bieten. Rund 200 Produkte sind in der Entwicklung, einige wenige bereits zugelassen. Ein Überblick.

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