Transthyretin-Amyloidose: DNA-Schnipsel gegen mutiertes TTR
Patienten mit Transthyretin-Amyloidose der Stadien 1 und 2 profitieren von einer Therapie mit den Oligonukleotiden Inotersen bzw. Patisiran. Lebensqualität und neurologisches Outcome bessern sich darunter signifikant.
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