Bereits Kleinkinder mit zystischer Fibrose profitieren von Dreifachtherapie
Durch die Einführung von CFTR-Modulatoren hat sich die Lebensqualität von Menschen mit zystischer Fibrose entscheidend verbessert. Offen ist jedoch die Frage, wie früh und mit welcher Dreierkombination die Therapie beginnen sollte.
Bei Mukoviszidose führt eine angeborene Mutation im CFTR-Gen zur Synthese von fehlerhaften CFTR-Proteinen, dem Hauptbestandteil der Chloridkanälchen in der Zellmembran. Der Salz-Wasser-Haushalt ist dadurch bei Menschen mit Mukoviszidose gestört, in der Folge bildet sich zähflüssiger Schleim u. a. in Lunge und Bauchspeicheldrüse. CFTR-Modulatoren bessern die Funktion der Ionenkanäle, ihr Einsatz erfolgt immer früher – meist in Kombinationen.
So ist Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) ab einem Alter von zwei Jahren zugelassen, jetzt zieht die Kombination Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor (VNZ/TEZ/D-IVA) nach. Bislang durfte sie erst ab dem sechsten Lebensjahr gegeben werden. Prof. Dr. Marcus Mall, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin an der Charité – Universitätsmedizin Berlin stellte die Ergebnisse der TIMBERLINE-Studie vor, die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Dreierkombination bei 67 kleinen Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 2 bis 5 Jahren untersuchte.
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