Mukoviszidose: Neue Ansätze in der Behandlung

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Zwar bleibt Mukoviszidose die häufigste letale autosomal-rezessive Erbkrankheit, aber es gibt Fortschritte.

Auf Basis des besseren Verständnisses der molekularen Pathomechanismen wurden einige neue Ansätze zur Behandlung der Mukoviszidose entwickelt. Viele scheiterten, wenige schafften es bis zur Zulassung, weitere sind in der Erprobung. Unterm Strich hat etwa die Hälfte der Patienten profitiert.

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