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Genetisch basierte Therapien bewähren sich bei seltenen Krankheiten

Autor: Manuela Arand

Genetisch basierte Therapien werden sich viele Felder in der Neurologie erobern. Genetisch basierte Therapien werden sich viele Felder in der Neurologie erobern. © iStock/metamorworks

Genetisch basierte Therapien sind auf dem Vormarsch. Sie packen Krankheiten „an der Wurzel“ und erweisen sich oft als sehr gut verträglich. Auch Neurologen werden sich zunehmend mit ihnen auseinandersetzen müssen.

Gentherapien werden vor allem für seltene neurologische Erkrankungen wie die Duchenne-Muskeldystrophie, die spinale Muskelatrophie und die hereditäre Transthyretin-assoziierte Amyloid-Polyneuropathie vorangetrieben. Professor Dr. Tim Hagenacker, Universitätsklinikum Essen, ist aber sicher, dass diese Strategien Blaupausen sein werden für viele Fel­der der Neurologie. Aus seiner Sicht ist es daher sinnvoll, sich mit den Grundlagen vertraut zu machen.

Domäne der klassischen Gen­ersatztherapie sind Loss-of-Function-Mutationen. Häufig kommt es aber auch zum „Gain of Function“, wenn durch pathologische Veränderung des Gens zu viel Protein oder eine falsche Version davon entsteht. Solche…

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