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Hämophilie Monatliche subkutane Injektion verringert Blutungsereignisse signifikant

ASH 2021 Autor: Dr. Miriam Sonnet

Spontane und Gelenkblutungen gab es im Studienzeitraum nicht mehr. Spontane und Gelenkblutungen gab es im Studienzeitraum nicht mehr. © iStock/matejmo

RNA-basierte Technologien sind im Trend – so auch bei der Behandlung der Hämophilie A und B. Durch die monatliche subkutane Injektion von Fitusiran, einer neuen siRNA-basierten Substanz, verringerten sich in der Phase-3-Studie ATLAS-INH Blutungsereignisse signifikant im Vergleich zur Bedarfstherapie. Gleichzeitig berichteten die Teilnehmer über eine verbesserte Lebensqualität.

Rund 25 % der Hämophilie-Patienten mit schwerem Verlauf entwickeln Antikörper gegen Faktor VIII oder XI, wenn sie mit Faktorkonzentraten behandelt werden. Alternative Therapien wie Bypasspräparate können Blutungen nicht effektiv verhindern, konstatierte Prof. Dr. Ingrid Pabinger von der Medizinischen Universität Wien. Der bispezifische Antikörper Emicizumab sei zwar wirksam, allerdings komme er für Betroffene mit Hämophilie B nicht infrage; auch fehlten randomisierte kontrollierte Studien, in der die Substanz mit dem Standard-of-Care verglichen wird.

siRNA soll für Balance der Hämostase sorgen

Fitusiran könnte sich als neue Option für die Erkrankten anbieten. Dabei handelt es sich um…

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