Hämophilie

Mit siRNA gegen Hämophilie

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Spontane und Gelenkblutungen gab es im Studienzeitraum nicht mehr.

RNA-basierte Technologien sind im Trend – so auch bei der Behandlung der Hämophilie A und B. Durch die monatliche subkutane Injektion von Fitusiran, einer neuen siRNA-basierten Substanz, verringerten sich in der Phase-3-Studie ATLAS-INH Blutungsereignisse signifikant im Vergleich zur Bedarfstherapie. Gleichzeitig berichteten die Teilnehmer über eine verbesserte Lebensqualität.

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