Gentherapie korrigiert bei β-Thalassämie erfolgreich die Hämoglobin-Synthese
Die einzige kurative Therapieoption bei β-Thalassämie war bisher eine allogene Stammzelltransplantation. Fortschritte in der Erzeugung von Genvektoren eröffnen nun eine Therapieoption mit autologen Blutstammzellen – ohne das Risiko einer Transplantat-Abstoßung oder einer Graft-versus-Host-Reaktion.
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