Gentherapie

Duchenne: Fataler Ausgang einer Gentherapie

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Dr. Elke Ruchalla
Bei einem Patienten mit Duchenn’scher Muskeldystrophie hatten Wissenschaftler versucht, das mutierte Dystrophin-Gen mittels CRISPR-basierter Gentherapie zu ersetzen.

Nach einem CRISPR-basierten Behandlungsversuch starb ein 27-Jähriger an einem tödlichen Atemnotsyndrom. Es war aber wohl die hohe Dosis des rekombinanten Vektors, die zum Tod des Mannes führte, nicht die Gentherapie an sich.