Gentherapie

Duchenne: Fataler Ausgang einer Gentherapie

Erschienen am: 13.01.2024

Aktualisiert am: 13.01.2024

Duchenne: Fataler Ausgang einer Gentherapie

Bei einem Patienten mit Duchenn’scher Muskeldystrophie hatten Wissenschaftler versucht, das mutierte Dystrophin-Gen mittels CRISPR-basierter Gentherapie zu ersetzen.

Nach einem CRISPR-basierten Behandlungsversuch starb ein 27-Jähriger an einem tödlichen Atemnotsyndrom. Es war aber wohl die hohe Dosis des rekombinanten Vektors, die zum Tod des Mannes führte, nicht die Gentherapie an sich.

Das könnte Sie auch interessieren

Beta-Thalassämie: Gute Chancen auf Transfusionsunabhängigkeit

Große Erwartungen lasten auf der Gentherapie zur Behandlung der Beta-Thalassämie. Zumindest in einer aktuellen Zwischenanalyse der Phase-3-Studie Northstar-2 scheinen sich diese zu erfüllen. Dabei bewirkte meist bereits eine einmalige Infusion mit Betibeglogene Autotemcel eine Transfusionsunabhängigkeit.

Epidermolysis bullosa junctionalis: Gentherapie bietet Aussicht auf Heilung

Eine Gen- und Zelltherapie verspricht Heilung bei der tödlichen Hautkrankheit Epidermolysis bullosa junctionalis.

Gentherapie bei koronarer Herzkrankheit und Herzinsuffizienz

Die koronare Herzerkrankung und die Herzinsuffizienz gehen trotz Fortschritten in der medikamentösen Behandlung weiterhin mit hoher Morbidität und Mortalität einher. Zwar konnten Wissenschaftler mit unterschiedlichen gentherapeutischen Ansätzen in Tiermodellen immer wieder vielversprechende Erfolge erzielen. Doch lassen die sich auch auf den Menschen übertragen?

Mukoviszidose: Von Kombinations- und Gentherapien bis hin zu neuen Antiinfektiva

In der Therapie der zystischen Fibrose finden Paradigmenwechsel statt. Behandelt wird zunehmend die Dysfunktion der Ionenkanäle selbst und nicht nur ihre Folgen, und es gibt neue Strategien im Infektionsmanagement.