Gentherapie für Hämophilie A in Sicht
Nachdem eine Phase 1/2-Untersuchung zur Gentherapie bei Hämophilie A positiv ausfiel, folgen nun Phase-3-Daten: In der Studie GENEr8-1 führte die Infusion von Valoctocogen Roxaparvovec zur Produktion von endogenem Faktor VIII und einer Verringerung von Blutungen.
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