NTDT: Transfusionsabhängigkeit spielt keine Rolle
Betroffene mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie benötigen nur in bestimmten Situationen Blutprodukte. Die ineffektive Erythropoese führt aber auch bei ihnen zu Organkomplikationen und einer reduzierten Lebensqualität. Für die Anämietherapie fehlen in dieser Patientengruppe bislang Optionen.
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