Spinale Muskelatrophie: Nusinersen möglichst früh einsetzen
Bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie ist mit einem schweren und auch bei späterem Krankheitsbeginn progredienten Verlauf zu rechnen. Aktuelle Daten der NURTURE-Studie bestätigen bei infantiler spinaler Muskelatrophie die große Bedeutung einer frühzeitigen Diagnose und Therapie noch vor dem irreversiblen Verlust motorischer Fähigkeiten.
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