Hämophilie A: Injiziertes Faktor-VIII-Gen erreicht mindestens einjährige Besserung
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Die Gentherapie der Hämophilie ließ in einer Phase-3-Studie den Spiegel von Faktor VIII von ≤1 IU/dl auf im Mittel über 40 IU/dl steigen. Eine monatliche Injektion des Faktor-VIII-Gens kann Blutern dadurch bis zu 150 Infusionen im Monat ersparen.