Myelofibrose (MF)
„Eine revolutionäre Veränderung für die MF“
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Bei MF führen die zunehmende Fibrosierung des Knochenmarks und die damit einhergehende Verdrängung der normalen Blutbildung zur Anämie sowie einer Vergrößerung der Milz. Hinzu kommen belastende Symptome wie Fatigue, Fieber und Juckreiz.1 Wichtige Therapieziele sind daher die Reduktion von Milzvolumen und Symptomen.1
„Fast alle – nein, alle meine Patienten mit Myelofibrose sind symptomatisch und die meisten haben auch wirklich eine sehr, sehr ausgeprägte Splenomegalie.“
– Dr. med. Heike Fink (Bad Oldesloe)
Eine Therapieoption bei MF ist der JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib*. In den Zulassungsstudien konnte für den JAK-Inhibitor neben einer signifikanten Reduktion der Milzgröße und der Symptome auch eine signifikante Verlängerung des Gesamtüberlebens nachgewiesen werden.2-4 Diese klinischen Daten konnten auch mit Real-World-Daten untermauert werden. So zeigten Auswertungen aus dem ERNEST-Register ähnliche Ergebnisse hinsichtlich eines verbesserten Überlebens.5
Ruxolitinib kann Symptome verbessern und die Milzgröße reduzieren. Das ist was, was wir vorher in der Form nicht hatten.“
– Prof. Dr. med. Konstanze Döhner (Ulm)
Früher Therapiestart, besseres Outcome
Wie gepoolte Analysen aus den beiden Zulassungsstudien COMFORT-I und -II zeigten, beeinflusst ein frühzeitiger Therapiestart mit dem JAK1/2-Inhibitor Ruxolitinib innerhalb des 1. Jahres nach MF-Diagnose vs. > 12 Monate nach Diagnose sowohl
- Gesamtüberleben,
- Milzansprechen
- und Symptomreduktion positiv
- und reduzierte die Häufigkeit von Nebenwirkungen.6,7
Wirksamkeit und Sicherheit
Nicht nur in puncto Symptomansprechen und Gesamtüberleben auch hinsichtlich der Verträglichkeit ist der Erfahrungsschatz in den letzten 10 Jahren seit Zulassung von Ruxolitinib stetig angestiegen.
Sowohl in klinischen Studien als auch im Behandlungsalltag waren Zytopenien zwar häufig, aber gut behandelbar. So kam es in den Studien oftmals zur Anämie oder Thrombozytopenie, diese Nebenwirkungen traten allerdings in den ersten 8–12 Wochen der Therapie auf und waren mit Dosisanpassungen und/oder Transfusionen* gut therapierbar.8
Nicht-hämatologische Nebenwirkungen wurden unter der Therapie mit Ruxolitinib in etwa so häufig beobachtet wie unter Placebo oder der besten verfügbaren Therapie. In den betrachteten Studien waren diese überwiegend vom Grad 1-2 und damit weniger schwerwiegend. 8
Darüber hinaus zeigte sich, dass der Zeitpunkt des Therapiestarts und die Risikogruppe der Betroffenen nicht nur auf Gesamtüberleben und Symptome, sondern auch auf die Nebenwirkungen einen Einfluss haben könnte.
„Ruxolitinib gilt auch mehr als ein Jahrzehnt nach der Erstzulassung als Standardtherapie bei MF – das verdeutlicht den Stellenwert dieser Behandlungsoption.“
– Verstovsek S. et al.8
*In der COMFORT-Studie erhielten 60 % der Betroffenen unter Ruxolitinib-Therapie Erythrozyten-Transfusionen vs. 38 % unter Placebo (durchschnittlich 1,7 bzw. 2,2 Transfusionen pro Monat); in der JUMP-Studie lag die Zahl der transfusionsabhänigen Patientinnen und Patienten bei 7,1 %.
