Alltagskompetenz bei generalisierter Myasthenie signifikant verbessert

Wie ist es um die Sicherheit und Wirksamkeit von Nipocalimab bei Myasthenia gravis (MG) bestellt? Nachdem der neonatale Fc-Rezeptorblocker bereits in einer Phase-2-Studie für vielversprechende klinische Resultate gesorgt hat, führte das Forschungsteam um Dr. Carlo Antozzi vom Neurologischen Institut „Carlo Besta“ in Mailand jetzt eine doppelblinde, randomisierte und placebokontrollierte Phase-3-Studie durch.

196 Erwachsene mit generalisierter MG und unzureichendem Ansprechen auf die Standardtherapie (MG-ADL*-Score ≥ 6) nahmen an der Untersuchung teil. Darunter waren 153 Antikörper-positiv für AChR,  MuSK oder LRP4. Die Teilnehmenden wurden nach dem Zufallsprinzip aufgeteilt: Die eine Hälfte erhielt eine 24-wöchige Behandlung mit Nipocalimab (Initialdosis 30 mg/kg, dann 15 mg/kg alle zwei Wochen), die andere Hälfte bekam Scheininfusionen.

Gleich viele unerwünschte Vorkommnisse

Primärer Endpunkt war die mittlere Veränderung des MG-ADL-Scores gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 22, 23 und 24 bei Antikörper-positiven Patientinnen und Patienten. In der Verumgruppe reduzierte sich der MG-ADL-Score um 4,70 Punkte, im Placebokollektiv sank die Punktzahl um 3,25.

Die Inzidenz unerwünschter Vorkommnisse war mit jeweils 84 % in beiden Gruppen gleich hoch. Am häufigsten traten Infektionen und Kopfschmerzen auf. Schwere Nebenwirkungen ereigneten sich bei 9 % der Teilnehmenden unter Nipocalimab und bei 14 % des Placebokollektivs, davon drei mit tödlichem Ausgang (myasthene Krise unter Nipocalimab; Herzstillstand bzw. Herzinfarkt unter Placebo).

Die Ergebnisse würden die Rolle von Nipocalimab als Ergänzung zur Standardtherapie unterstreichen, urteilen die Autorinnen und Autoren. Während der Studiendauer von sechs Monaten habe sich der Wirkstoff als sichere Therapieoption für eine breite Population von Patientinnen und Patienten erwiesen. Eine laufende offene Verlängerungsphase der Studie soll nun Daten zur langfristigen Sicherheit und Effektivität des Wirkstoffs liefern.

*Myasthenia Gravis Activities of Daily Living

Quelle: Antozzi C et al. Lancet Neurol 2025; 24: 105-116; doi: 10.1016/S1474-4422(24)00498-8