Wiskott-Aldrich-Syndrom: Stammzellen erfolgreich manipuliert

Autor: Dr. Elisabeth Nolde, Foto: MT

Erstmals ist es mittels Stammzell-Gentherapie geglückt, Kinder mit Wiskott-Aldrich-Syndrom von ihren Symptomen zu befreien.

Wie Kollegen von der Medizinischen Hochschule Hannover berichten, erhielten zehn Kinder, die an der Immunkrankheit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) litten, eine neuartige Gentherapie. Dazu entnahmen die Forscher den Kindern zunächst hämatopoetische Stammzellen und reinigten diese. Anschließend schleusten sie mithilfe eines retroviralen Vektors eine gesunde Kopie des WAS-Gens in die Erbinformation der Stammzellen.


Nach Transplantation der „berichtigten“ Stammzellen normalisierten  sich bei acht der zehn behandelten Kinder die reifen Blutzellen. Bis zu vier Jahre nach der Behandlung hatten diese Patienten keine Symptome der Erbkrankheit mehr, heißt es in einer Mitteilung der Hochschule.

Nach der...

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