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Nicht-transfusionsabhängige Beta-Thalassämie Transfusionsabhängigkeit spielt keine Rolle

Autor: Friederike Klein

Primärer Endpunkt war ein Hb-Anstieg um mind. 1 g/dl über ein zwölfwöchiges Intervall in den Wochen 13–24 ohne Erythrozytenkonzentratgabe. Primärer Endpunkt war ein Hb-Anstieg um mind. 1 g/dl über ein zwölfwöchiges Intervall in den Wochen 13–24 ohne Erythrozytenkonzentratgabe. © iStock/matejmo

Betroffene mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie benötigen nur in bestimmten Situationen Blutprodukte. Die ineffektive Erythropoese führt aber auch bei ihnen zu Organkomplikationen und einer reduzierten Lebensqualität. Für die Anämietherapie fehlen in dieser Patientengruppe bislang Optionen.

Der Erythrozyten-Reifungsaktivator Luspatercept ist u.a. zugelassen zur Therapie Erwachsener mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund einer Beta-Thalassämie. Nach den Ergebnissen der Phase-2-Studie BEYOND verbessert dieser aber auch den Hämoglobin(Hb)-Spiegel bei den meisten Betroffenen mit nicht-transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (NTDT).

Bei drei Vierteln steigt Hb-Spiegel um ≥ 1 g/dl

Wie Professor Dr. Ali T. Taher, American University of Beirut Medical Center, Beirut, berichtete, waren 145 Patienten mit NTDT in die Studie eingeschlossen. Sie erhielten im Verhältnis 2:1 randomisiert Luspatercept (n = 96) oder Placebo (n = 49) subkutan alle drei Wochen. Primärer Endpunkt war ein…

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