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Progression von Chorea Huntington mit Antisense-Oligonukleotid stoppen?
Eine Genmutation auf Chromosom 4 ist verantwortlich für die Chorea Huntington.
© iStock/anusorn nakdee
Bei der autosomal dominant vererbten Chorea Huntington führt die Mutation eines einzigen Gens auf Chromosom 4 zur Produktion eines neurotoxischen Huntingtins. Ablagerungen dieses Eiweißes innerhalb der Gehirnzellen sollen letztlich für die Symptome der Erkrankung – motorische, kognitive und psychische – verantwortlich sein.
Bei Mäusen und Primaten hatte es funktioniert
Bei transgenen Mäusen hatte sich gezeigt, dass sich nach „Abschalten“ des betreffenden Gens durch ein „passendes“ Antisense-Oligonukleotid die Beschwerden zurückbildeten, berichten Dr. Kenneth H. Fischbeck von den National Institutes of Health in Bethesda und Dr. Nancy S. Wexler von der Columbia University and…
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