So lautet das Ergebnis einer multizentrischen, retrospektiven Kohortenstudie aus neun europäischen und US-amerikanischen Kliniken. Analysiert wurden darin die Daten von 13 Kindern und Jugendlichen mit sJIA, die auf durchschnittlich sechs verschiedene immunsuppressive Therapien nicht angesprochen hatten. Sie alle wiesen eine charakteristische Lungenbeteiligung (sJIA-LD) auf, fünf benötigten eine Sauerstofftherapie.

Nach erfolgreicher Transplantation kam es bei fünf Patientinnen bzw. Patienten zu einer Graft-versus-Host-Reaktion und bei acht zu einer Bakteriämie. Sechs entwickelten eine Cytomegalievirus(CMV)-Reaktivierung, drei ein Posttransplantations-Makrophagenaktivierungssyndrom, berichtet das Team um Dr. Michael Matt vom Cincinnati Children’s Hospital Medical Center. Vier der Transplantierten starben, zwei an einer CMV-Pneumonitis, die beiden anderen an einer intrakraniellen Blutung bzw. der Progression der sJIA-LD.

Die neun Überlebenden wiesen bei einer medianen Nachbeobachtungszeit von 16 Monaten (6 bis 24) eine vollständige Remission auf. Die sJIA war nicht mehr aktiv und es bestand kein Bedarf mehr an Glukokortikoiden, Biologika oder Sauerstoffgaben. Die Stammzelltransplantation hat sich damit als wertvolle Option zur Behandlung der schweren sJIA erwiesen, betont das Team. Insbesondere bei Kindern mit fortschreitender Sauerstoffabhängigkeit oder ausgeprägter Morbidität sollte sie in Erwägung gezogen werden.

Quelle: Matt MG et al. The Lancet Rheumatology 2025; 7: e243-e251;
doi: 10.1016/S2665-9913(24)00275-3