Antisense-Peptid als gute Alternative bei familiärer Chylomikronämie

Autor: Dr. Barbara Kreutzkamp

Bei 77% der Patienten sanken die Blutfettwerte innerhalb von drei Monaten deutlich. © iStock/Dr_Microbe

Das Oligonukleotid Volanesorsen senkt bei Hyperchylomikronämie Typ 1 die Triglyzeride und senkt die Wahrscheinlichkeit einer Pankreatitis.

Patienten mit familiären Chylomikronämie-Syndrom (FCS) leiden an einem Gendefekt, der die Lipase-Aktivität stört. Belastend für die Betroffenen sind vor allem potenziell letale akute Pankreatitiden. Exzessiv erhöhte Triglyzeridspiegel lassen sich zwar kurzfristig per Lipid-Apherese reduzieren und der Patient kann seinen Fettkonsum auf 15–20 g/Tag zurückfahren. Aber um Chylomikronämie und akute Pankreatitis zuverlässig zu verhindern, reicht das bei vielen nicht aus. Fibrate und Statine scheinen wirkungslos.

Reversible Thrombozytopenie als Nebenwirkung

Eine Phase-3-Studie mit 66 FCS-Patienten testete placebokontrolliert das Antisense-Oligonukleotid Volanesorsen (s.c.). Es hemmt die...

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