Bei CF erfolgreich: Defekten Ionenkanal angehen!

Autor: Birgit Maronde Foto: thinkstock

Bisher zielten sämtliche Therapieansätze bei der Mukoviszidose darauf, die klinischen Symptome zu vermindern. Jetzt haben US-Forscher versucht, in die Pathogenese der Erkrankung einzugreifen.

Die zystische Fibrose (CF) wird durch Mutationen in dem Gen hervorgerufen, das für das CFTR-Protein kodiert. Dieses Protein entspricht einem in den Salz- und Flüssigkeitstransport involvierten epithelialen Ionenkanal.

In einer randomisierten, doppelblinden und placebokontrollierten Multicenterstudie behandelte man nun 39 erwachsene CF-Patienten, die in mindestens einem Allel eine ganz bestimmte Mutation (G551D-CFTR) aufwiesen mit einer Substanz, die die Aktivität des Oberflächen-CFTR steigert.

Bessere FEV1 durch Therapie mit Ionenkanalpotenziator 

Unter der oralen Gabe von 150 mg VX-770 alle zwölf Stunden über 28 Tage verbesserte sich bei den einzelnen Patienten die Funktion ihres...

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