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Pyruvatkinasemangel Erythrozyten wieder mit Energie versorgen

Autor: Prof. Dr. Lutz Heinemann/Dr. Susanne Gallus

Durch die Mutation sterben die roten Blutkörperchen zu früh ab. Durch die Mutation sterben die roten Blutkörperchen zu früh ab. © Anusorn – stock.adobe.com

Mangelt es den roten Blutkörperchen an funktionaler Pyruvatkinase PKLR, können sie keine Energie produzieren und hungern regelrecht aus bis es zum frühzeitigen Zelltod kommt. Das aktivierende und stabilisierende Mitapivat könnte eine Lösung sein...

Die Pyruvatkinase ist maßgeblich daran beteiligt, dass die Erythrozyten mit Energie versorgt werden. Ein Mangel an Enzym­aktivität, der durch Mutationen im Pyruvatkinase-Gen entsteht, geht mit einer hämolytischen Anämie einher. Prof. Dr. Hanny Al-Samkari­ und Kollegen von der Harvard Medical School haben in einer Phase-3-Studie die Sicherheit und Effektivität eines Wirkstoffs getestet, der die Behandlungsmöglichkeiten abseits unterstützender Maßnahmen wie regelmäßigen Bluttransfusionen oder Splenektomie deutlich verbessert. Mitapivat ist ein allosterischer Enzymaktivator, der die mutierte Pyruvatkinase (PK) stabilisieren und aktivieren kann. 

Eingeschlossen in die Studie waren Erwachsene…

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