Gentherapie der Parkinson-Krankheit: Reizvoller Ansatz in einer klinischen Sicherheitsstudie untersucht

Autor: fg

Neurologen an der University of California in San Francisco haben über einen viralen Vektor ein Gen ins Striatum von Parkinson-Patienten eingebracht, dessen Proteinprodukt offenbar die Verstoffwechselung und Nutzung von Levodopa deutlich verbessern kann.

Levodopa ist eines der wirksamsten Parkinson-Medikamente, aber sein Nutzen lässt mit fortschreitender Erkrankung nach. Der Grund dafür ist vermutlich der zunehmende Untergang der dopaminergen Neuronen und damit der Ausfall des Enzyms aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC), das Levodopa in die eigentlich wirksame Substanz Dop­amin umwandelt. Hilfreich könnte daher der Ersatz von AADC im Putamen sein, wo die entsprechenden Dopaminrezeptoren lokalisiert sind.

In einem Primatenmodell war die­se Strategie bereits erfolgreich: Die Infusion eines Adeno-assoziierten Virus mit dem Gen für AADC ins Striatum der Tiere führte dazu, dass sie bereits auf niedrig dosiertes Levodopa gut ansprachen,...

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