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Beta-Thalassämie Gentherapie schlägt an

Autor: Dr. Miriam Sonnet

Als primären Endpunkt definierten die Autoren eine Transfusionsunabhängigkeit. Als primären Endpunkt definierten die Autoren eine Transfusionsunabhängigkeit. © iStock/Gam1983

Große Erwartungen lasten auf der Gentherapie zur Behandlung der Beta-Thalassämie. Zumindest in einer aktuellen Zwischenanalyse der Phase-3-Studie Northstar-2 scheinen sich diese zu erfüllen. Dabei bewirkte meist bereits eine einmalige Infusion mit Betibeglogene Autotemcel eine Transfusionsunabhängigkeit.

Für Patienten mit Beta-Thalass­ämie gilt die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation als eine potenziell kurative Therapieoption. Junge Personen unter 14 Jahre mit einem HLA-identischen Donor haben dabei die bes­ten Chancen. Doch genau hier liegt auch das Problem: Die Methode wird limitiert durch eine unzureichende Anzahl passender Spender; außerdem besteht das Risiko eines transplantationsbedingten Tods, eines Transplantationsversagens sowie einer Graft-versus-Host-­Erkrankung.

Funktionelle Kopien von Beta-Globin eingeschleust

Zurzeit erforschen Wissenschaftler die Gentherapie mit Betibeglogene Autotemcel (Beti-cel). Dabei werden funktionelle Kopien eines modifizierten…

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