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Beta-Thalassämie Gentherapie schlägt an
Als primären Endpunkt definierten die Autoren eine Transfusionsunabhängigkeit.
© iStock/Gam1983
Für Patienten mit Beta-Thalassämie gilt die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation als eine potenziell kurative Therapieoption. Junge Personen unter 14 Jahre mit einem HLA-identischen Donor haben dabei die besten Chancen. Doch genau hier liegt auch das Problem: Die Methode wird limitiert durch eine unzureichende Anzahl passender Spender; außerdem besteht das Risiko eines transplantationsbedingten Tods, eines Transplantationsversagens sowie einer Graft-versus-Host-Erkrankung.
Funktionelle Kopien von Beta-Globin eingeschleust
Zurzeit erforschen Wissenschaftler die Gentherapie mit Betibeglogene Autotemcel (Beti-cel). Dabei werden funktionelle Kopien eines modifizierten…
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