Anzeige

Gentransfer bei Hämophilie A Kein böses Blut mehr

Autor: Dr. Elke Ruchalla

Durch die Behandlung traten deutlich weniger Blutungen auf. Durch die Behandlung traten deutlich weniger Blutungen auf. © sulit.photos – stock.adobe.com

Mit einer Infusion über die nächsten Jahre kommen anstatt regelmäßig spritzen zu müssen: Dieser Traum scheint für Patienten mit einer Hämophilie A dank einer Gentherapie näher zu rücken.

Die Schwere einer Hämophilie A und das Auftreten von Blutungskomplikationen korrelieren mit der Faktor-VIII-Aktivität im Serum. Derzeit wird sie durch i.v. Supplementierung des Faktors selbst oder s.c.-Gabe eines Faktor-III-mimetischen Antikörpers gesteigert. Die Forschungen richten sich aber zunehmend auch auf Gentherapien mit dem Ziel, eine langfristige Faktor-VIII-Expression zu induzieren.

Adenovirenähnlicher Vektor als Fördermittel

Dr. Lindsey George vom Department of Pediatrics der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania und ihre Kollegen untersuchten nun einen solchen Ansatz. Die Wissenschaftler nahmen 18 Erwachsene mit Hämophilie A in ihre Studie auf. Alle…

Liebe Leserin, lieber Leser, aus rechtlichen Gründen ist der Beitrag, den Sie aufrufen möchten, nur für medizinische Fachkreise zugänglich. Wenn Sie diesen Fachkreisen angehören (Ärzte, Apotheker, Medizinstudenten, medizinisches Fachpersonal, Mitarbeiter der pharmazeutischen oder medizintechnischen Industrie, Fachjournalisten), loggen Sie sich bitte ein oder registrieren sich auf unserer Seite. Der Zugang ist kostenlos.

Bei Fragen zur Anmeldung senden Sie bitte eine Mail an online@medical-tribune.de.
Anzeige