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Hämophilie A Phase-3-Studie belegt endogene Faktor-VIII-Bildung und Vermeidung von Blutungen

Autor: Dr. Katharina Arnheim

Endlich gibt es für Patienten mit der Bluterkrankheit dank Gentherapie gute Aussichten. Endlich gibt es für Patienten mit der Bluterkrankheit dank Gentherapie gute Aussichten. © iStock/ktsimage

Nachdem eine Phase 1/2-Untersuchung zur Gentherapie bei Hämophilie A positiv ausfiel, folgen nun Phase-3-Daten: In der Studie GENEr8-1 führte die Infusion von Valoctocogen Roxaparvovec zur Produktion von endogenem Faktor VIII und einer Verringerung von Blutungen.

Die Hämophilie wird ausgelöst durch pathologische Varianten des Gens, das für den Faktor VIII kodiert. Die Prognose der Betroffenen verbesserte sich zwar durch prophylaktische exogene Faktor-VIII-Regime oder Emicizumab, allerdings lassen sich damit Blutungen nicht vollständig verhindern. 

Die Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec nutzt ein adeno-assoziiertes Virus als Vektor, der die kodierende Sequenz für einen gegen B-Domänen deletierten FVIII enthält, die nach Infusion in eine periphere Vene exprimiert wird. Positive Ergebnisse kommen aus einer Phase-1/2-Studie, in der die Gentherapie zu einer anhaltenden FVIII-Produktion und einer Reduktion von Blutungen und FVIII-Verbrauch über bis…

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