Hämophilie A Phase-3-Studie belegt endogene Faktor-VIII-Bildung und Vermeidung von Blutungen
Endlich gibt es für Patienten mit der Bluterkrankheit dank Gentherapie gute Aussichten.
© iStock/ktsimage
Die Hämophilie wird ausgelöst durch pathologische Varianten des Gens, das für den Faktor VIII kodiert. Die Prognose der Betroffenen verbesserte sich zwar durch prophylaktische exogene Faktor-VIII-Regime oder Emicizumab, allerdings lassen sich damit Blutungen nicht vollständig verhindern.
Die Gentherapie mit Valoctocogen Roxaparvovec nutzt ein adeno-assoziiertes Virus als Vektor, der die kodierende Sequenz für einen gegen B-Domänen deletierten FVIII enthält, die nach Infusion in eine periphere Vene exprimiert wird. Positive Ergebnisse kommen aus einer Phase-1/2-Studie, in der die Gentherapie zu einer anhaltenden FVIII-Produktion und einer Reduktion von Blutungen und FVIII-Verbrauch über bis…
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