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Hämophilie Gentherapie gegen Blutungen
Bei der Hämophilie, auch Bluterkrankheit genannt, handelt es sich um eine Blutgerinnungsstörung.
© denisismagilov – stock.adobe.com
Die Hämophilie A ist die häufigste Form der sogenannten Bluterkrankheit. Aufgrund eines Gendefekts können die Betroffenen keinen funktionstüchtigen Faktor VIII bilden. Therapeutisch steht der Wirkstoff Valoctocogen roxaparvovec zur Verfügung, mit dem sich das intakte Gen für das Faktor-III-Protein mittels AAV*-Vektor in die Leberzellen des Patienten einbringen lässt.
Jetzt stellten Prof. Dr. Johnny Mahlangu von der Witwatersrand-Universität in Johannesburg und Kollegen die Zwei-Jahres-Daten der Phase-3-Studie zu dieser Therapie vor. An der offenen Multicenter-Studie hatten ursprünglich 134 Männer mit schwerer Hämophilie A teilgenommen, die eine einmalige Infusion mit Valoctocogen…
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