MDS: Länger ohne Transfusion

Medizin und Markt Autor: Dr. Judith Besseling

Die Dauer der Transfusionsunabhängigkeit von Patienten kann deutlich verlängern werden. Die Dauer der Transfusionsunabhängigkeit von Patienten kann deutlich verlängern werden. © iStock/toeytoey

Patienten mit myelodysplastischem Syndrom könnten von dem Erythrozyten-Reife-Aktivator Luspatercept profitieren. Unter Studienbedingungen verlängerte der Wirkstoff die Dauer der Transfusionsunabhängigkeit von Patienten mit höchstens intermediärem Risiko deutlich.

Beim myelodysplastischen Syndrom (MDS) handelt es sich um eine Gruppe von Erkrankungen, die auf Veränderungen der hämatopoetischen Stammzellen basieren. So wird die normale Blutbildung zunehmend verdrängt. Luspatercept ist ein Erythrozyten-Reife-Aktivator, der bestimmte Liganden der TGF-ß-Superfamilie neutralisiert. Dadurch kommt es zur Inhibition des aberranten Smad2/3-Signalings und zur Förderung der Reifungsphase der Erythropoese in MDS-Modellen, erläuterte Professor Dr. Katharina Götze, Klinikum rechts der Isar, München.

Wie die Referentin berichtete, laufen momentan mehrere Phase-2- und Phase-3-Studien mit dem Wirkstoff. So wird Luspatercept etwa in der MEDALIST-Studie (Phase 3)...

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