Seltene Krankheit – hohe Ansprechrate Myeloide/Lymphoide Neoplasien: Pemigatinib wirkt bei fast allen Erkrankten in chronischer Phase 

Autor: Lara Sommer

Ein FGFR-Inhibitor zeigte hohe Wirksamkeit bei FGFR1-rearrangierten Neoplasien, besonders in der chronischen Phase.
Ein FGFR-Inhibitor zeigte hohe Wirksamkeit bei FGFR1-rearrangierten Neoplasien, besonders in der chronischen Phase. © peopleimages.com – stock.adobe.com

Pemigatinib scheint effektiv gegen Myeloide/Lymphoide Neoplasien mit FGFR1-Rearrangement. Unter dem FGFR-Inhibitor erreichten fast alle Patient:innen in der chronischen Phase eine CR. Gleiches galt für knapp die Hälfte derer in Blastenphase. 

Personen mit einer Myeloiden/Lymphoiden Neoplasie (MLN) und einem Rearrangement, das zur konstitutiven Aktivierung von FGFR1 führt, haben eine schlechte Prognose. Wissenschaftler:innen um Prof. Dr. Dr.  Srdan Verstovsek, MD Anderson Cancer Center, Houston, testeten nun in einer einarmigen Phase-2-Studie den FGFR-Inhibitor Pemigatinib bei dieser Indikation. 

47 MLN-Patient:innen wurden mit 13,5 mg Pemigatinib einmal täglich behandelt. Bei 45 von ihnen bestätigte sich ein FGFR1-Rearrangement und sie gingen in die Effizienzanalyse ein. 53 % der Erkrankten befanden sich in der chronischen Phase, 40 % in der Blastenphase. Drei vorbehandelte Personen wiesen zwar die zytogenetische Veränderung,…

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