Progression von Chorea Huntington mit Antisense-Oligonukleotid stoppen?

Autor: Dr. Elke Ruchalla

Eine Genmutation auf Chromosom 4 ist verantwortlich für die Chorea Huntington. © iStock/anusorn nakdee

Die Chorea Huntington gilt bislang als unheilbar, behandeln lässt sie sich allenfalls symptomatisch. Jetzt gibt es jedoch Hoffnung, die Progression der Krankheit verlangsamen oder sogar aufhalten zu können.

Bei der autosomal dominant vererbten Chorea Huntington führt die Mutation eines einzigen Gens auf Chromosom 4 zur Produktion eines neurotoxischen Huntingtins. Ablagerungen dieses Eiweißes innerhalb der Gehirnzellen sollen letztlich für die Symptome der Erkrankung – motorische, kognitive und psychische – verantwortlich sein.

Bei Mäusen und Primaten hatte es funktioniert

Bei transgenen Mäusen hatte sich gezeigt, dass sich nach „Abschalten“ des betreffenden Gens durch ein „passendes“ Antisense-Oligonukleo­tid die Beschwerden zurückbildeten, berichten Dr. Kenneth H. Fischbeck von den National Institutes of Health in Bethesda und Dr. Nancy S. Wexler von der Columbia University and...

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