Sichelzellanämie endlich dauerhaft heilbar mit neuer Gentherapie

Autor: Maria Weiß

Das abnorme Hämoglobin bildet Fibrillen, welche die Erys in die Sichelform zwingen. © wikipedia.org/EM Unit, UCL Medical School, Royal Free Campus, Wellcome Images, CC 2.0

Erstmals ist es gelungen, einen Patienten mit homozygoter Sichelzellanämie erfolgreich mittels Gentherapie zu behandeln. Der 15-Jährige hat seit 15 Monaten keine Sichelzellkrisen mehr durchmachen müssen und ist nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen.

nDie genetische Ursache der Sichelzellanämie ist seit Langem bekannt: Eine Punktmutation an Position sechs des Gens für die Beta-Globin-Protein-Untereinheit führt bei Sauerstoffmangel zu einer Verklumpung des Hämoglobins, was Erythrozyten in die charakteristische Sichelform zwingt. Mögliche Folgen sind hämolytische Anämien, Thrombosen und akute Durchblutungsstörungen (sogenannte Sichelzellkrisen).

Bei Thalassämie 
bereits erprobt

Der junge Patient hatte vor der Gentherapie pro Jahr im Mittel 1,6 Sichelzellkrisen durchgemacht. In beiden Hüften war es bereits zu Osteonekrosen gekommen, Milz und Gallenblase mussten entfernt werden. Im Gehirn waren schon Zeichen einer Vaskulopathie...

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