Erfolgreiche Therapie des familiären Chylomikronämie-Syndroms

Autor: Dr. Anja Braunwarth

Extrem hohe Blutfettwerte können erblich bedingt sein, z.B. wenn das Lipoprotein-Lipase-Gen defekt ist (Rechtes Bild: Prof. Dr. Klaus Parhofer, Endokrinologe, München). © iStock/jarun011; Klinikum der Universität München

Lange gab es für Patienten mit familiärem Chylomikronämie-Syndrom nur die Option, fast völlig auf Fett zu verzichten. Seit Kurzem ist jedoch ein spezifisches Therapeutikum verfügbar – bedeutet das nun mehr diätetische Freiheiten für die Erkrankten?

An welchen Stellschrauben setzt das Medikament gegen die familiäre Hyperchylomikronämie an und was lässt sich mit ihm erreichen?

Prof. Dr. Klaus Parhofer: Seit August 2018 gibt es mit dem Antisense-Medikament Volanesorsen eine medikamentöse Therapie des familiären Chylomikronämie-Syndroms (FCS). Es bindet selektiv an die mRNA von Apolipoprotein C3 und verhindert dessen Bildung in der Leber. Von diesem Apolipoprotein dachte man, dass es primär die Aktivität der Lipoprotein-Lipase (LPL) hemmt und so die Triglyzeridspiegel ansteigen lässt. Mittlerweile wird jedoch vermutet, dass es unabhängig von LPL auch die Clearance triglyzeridreicher Lipoproteine inhibiert. Fehlt ApoC3 oder ist sein…

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