Erste Gentherapie zu erblichen Netzhautdystrophien

Medizin und Markt Autor: Dr. Christine Willen

Das Sehvermögen kann verbessert und teilweise, aber nicht vollständig wiederhergestellt werden. © vchalup – stock.adobe.com

Voraussichtlich ab April 2019 wird die erste Gentherapie in der Ophthalmologie in Deutschland zur Verfügung stehen. Sie ist bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie indiziert, die auf nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen beruht, und welche über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen.

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