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Duchenne-Muskeldystrophie: Exon-Skipping-Therapie kurbelt Dystrophinsynthese an
Wie lässt sich der Duchenne kausal angreifen?
© iStock/JOSE LUIS CALVO MARTIN & JOSE ENRIQUE GARCIA-MAURIÑO MUZQUIZ
Der Duchenne lässt sich bislang nicht heilen. Daher versucht man, den progredienten Muskelschwund unter anderem mit rehabilitativen Maßnahmen hinauszuzögern. Parallel dazu suchen Forscher nach Ansätzen, die genetisch determinierte Synthesestörung des Muskelstrukturproteins Dystrophin kausal anzugreifen. Mithilfe des sogenannten Exon-Skippings will man diesem Ziel ein großes Stück näherkommen.
Exon 23 wird ins Visier genommen
Ein neuer Vertreter dieses Therapieprinzips ist Viltolarsen. Es eignet sich für die Behandlung jener 8–10 % der Duchenne-Patienten, die auf eine Skipping-Therapie des Exons 53 ansprechen könnten, berichten Dr. Paula R. Clemens von der University of Pittsburgh und…
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