Anzeige

Duchenne-Muskeldystrophie: Exon-Skipping-Therapie kurbelt Dystrophinsynthese an

Autor: Dr. Barbara Kreutzkamp

Wie lässt sich der Duchenne kausal angreifen? Wie lässt sich der Duchenne kausal angreifen? © iStock/JOSE LUIS CALVO MARTIN & JOSE ENRIQUE GARCIA-MAURIÑO MUZQUIZ

Gibt es bald einen kausalen Therapieansatz bei der Duchenne-Muskeldystrophie? Zumindest für einen Teil der Patienten haben Wissenschaftler eine gute Nachricht.

Der Duchenne lässt sich bislang nicht heilen. Daher versucht man, den progredienten Muskelschwund unter anderem mit rehabilitativen Maßnahmen hinauszuzögern. Parallel dazu suchen Forscher nach Ansätzen, die genetisch determinierte Synthesestörung des Muskelstrukturproteins Dystrophin kausal anzugreifen. Mithilfe des sogenannten Exon-Skippings will man diesem Ziel ein großes Stück näherkommen.

Exon 23 wird ins Visier genommen

Ein neuer Vertreter dieses Therapieprinzips ist Viltolarsen. Es eignet sich für die Behandlung jener 8–10 % der Duchenne-Patienten, die auf eine Skipping-Therapie des Exons 53 ansprechen könnten, berichten Dr. Paula R. Clemens­ von der University of Pittsburgh und…

Liebe Leserin, lieber Leser, aus rechtlichen Gründen ist der Beitrag, den Sie aufrufen möchten, nur für medizinische Fachkreise zugänglich. Wenn Sie diesen Fachkreisen angehören (Ärzte, Apotheker, Medizinstudenten, medizinisches Fachpersonal, Mitarbeiter der pharmazeutischen oder medizintechnischen Industrie, Fachjournalisten), loggen Sie sich bitte ein oder registrieren sich auf unserer Seite. Der Zugang ist kostenlos.

Bei Fragen zur Anmeldung senden Sie bitte eine Mail an online@medical-tribune.de.
Anzeige