Auslöser war eine Phase-1-Studie aus China, in der die Forschenden Machbarkeit und Sicherheit einer autologen Transplantation von chemisch induzierten pluripotenten stammzellbasierten Inselzellen (CiPSC-Inselzellen) geprüft hatten. Das „Studienkollektiv“ bestand allerdings aus einer einzigen Patientin mit Typ-1-Diabetes, berichtete Prof. Dr. Thomas Ebert, Universitätsklinikum Leipzig.

Die auf eine konventionelle intensivierte Insulintherapie eingestellte Frau hatte starke Blutzuckerschwankungen aufgewiesen, darunter rezidivierende schwere Hypoglykämien. Eine Pankreastransplantation zur Stabilisierung der Stoffwechselsituation war an Komplikationen gescheitert. Aufgrund einer kryptogenen Leberzirrhose lebte sie seit 2014 mit einer Spenderleber und war deshalb schon zu Beginn der neuen Therapie immunsupprimiert.

Ab dem 75. Tag war keine Insulingabe mehr nötig

Die Forschenden entnahmen der Patientin mesenchymale Stammzellen aus dem Fettgewebe, reprogrammierten diese chemisch und differenzierten sie schrittweise zu Inselzellen. Anschließend bekam die 25-Jährige die Zellen unter die vordere Rektusscheide des Abdomens gespritzt. Das genaue Prozedere hatte die Arbeitsgruppe aus Peking zuvor in mehreren Protokollen publiziert, erläuterte Prof. Ebert.

Zwei Wochen nach der Transplantation begann der Insulinbedarf der Frau kontinuierlich zu sinken. Ab Tag 75 benötigte sie keine Insulingaben mehr. Die mittels kontinuierlicher Glukosemessung erfasste Time in Range betrug in Monat 4 rund 96 %, der HbA1c-Wert ging von initial 7,6 % auf 5,7 % zurück. Vor der Transplantation hatte man das C-Peptid weder nüchtern noch nach Stimulation messen können, danach war es eindeutig nachweisbar.

„Das sind für mich schon eindrucksvolle Ergebnisse“, so der Diabetologe. Offensichtlich könne man durch die Transplantation körpereigener Zellen eine hervorragende glykämische Kontrolle und sogar eine Insulinunabhängigkeit erzielen, ohne schwere Nebenwirkungen zu verursachen. Völlig unklar sei jedoch, welche Rolle die Immunsuppression der Patientin für den Therapieerfolg gespielt hat. Dies müsse man nun in weiteren Studien untersuchen.

Hoffnung auf eine neue Therapie für Typ-1-Diabetes weckt auch eine Phase-1/2-Studie zur Transplantation von Inselzellen, die aus allogenen Stammzellen gewonnen wurden. Darin erhielten Menschen mit Typ-1-Diabetes einmalig eine Infusion mit diesen Zellen. Nach 180 Tagen benötigten sieben von zehn kein Insulin mehr, bei zwei konnte die Dosis um bis zu 70 % reduziert werden. Die erreichte Time in Range lag bei 88,4 % (n = 9). Da es sich um allogene Zellen handelte, benötigten die Patientinnen und Patienten dieser Studie jedoch eine Immunsuppression.

Quelle: 20. Diabetologie-Update-Seminar