Erste Option zur Pharmakotherapie bei plexiformen Neurofibromen

Autor: Dr. Katharina Arnheim

Bei einer Neurofibromatose vom Typ 1 entwickeln bis zu 50 % aller Patienten voluminöse, von der Nervenscheide ausgehende Tumoren. © iStock/muzon

Für Patienten mit plexiformen Neurofibromen standen bislang keine effektiven medikamentösen Therapien zur Verfügung. Zwei Studien sprechen jetzt für die gute Wirksamkeit von MEK-Inhibitoren bei diesen Tumoren: Die getesteten Substanzen bewirken hohe Raten lang anhaltender Remissionen.

Bis zu 50 % aller Patienten mit einer Neurofibromatose vom Typ 1 entwickeln voluminöse, von der Nervenscheide ausgehende Tumoren. Diese plexiformen Neurofibrome (PN) können sehr entstellend sein und Schmerzen sowie Funktionseinschränkungen hervorrufen, informierte Dr. Andrea Gross vom Children’s National Health System in Washington. Es handelt sich überwiegend um benig­ne Tumoren. In 10–15 % der Fälle kann jedoch eine Transformation zu hoch aggressiven Tumoren auftreten. Trotz zahlreicher klinischer Studien gibt es bislang keine effektive medikamentöse Behandlung, bedauerte Dr. Gross. Auch ist oftmals keine komplette chirurgische Resektion der großen Auswüchse möglich.

Der MEK1/2-Inhibit...

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