Selbstständig laufen trotz spinaler Muskelatrophie

Autor: Dr. Barbara Kreutzkamp

Die meisten Kinder sind schon im Alter von zwei Jahren beatmungspflichtig. © iStock/zizulhalmi

Eine neue Gentherapie zeigt sich bei Säug­lingen mit spinaler Muskelatrophie erfolgreich. Nach Ersatz des fehlenden Gens mittels Virusvektor entwickelten sich motorische Fähigkeiten.

Ursache der spinale Muskelatrophie (SMA) ist ein Fehlen bzw. eine Dysfunktion des SMN-Gens. SMA Typ 1 bezeichnet die schwerste Form dieser Atrophie. Die motorische Entwicklung wird praktisch komplett gehemmt und die meisten Kinder sind schon im Alter von zwei Jahren beatmungspflichtig. Ein neuer gentherapeutischen Ansatz könnte ein längeres Überleben sichern.

Im Rahmen einer ersten Sicherheitsstudie infundierten US-Forscher 15 Säuglingen mit einer gesicherten SMA1-Diagnose einen adeno-assoziierten Virus, der die fehlende, für das SMN-Protein kodierende DNA enthielt. Die Lösung mit dem Virusvektor wurde einmalig i.v. verabreicht.

Im Alter von 20 Monaten konnten alle Kinder noch...

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