Spinale Muskelatrophie: Behandelbar durch neue Therapieoptionen

Autor: Maria Fett

Bis zur Rollstuhlpflicht soll es möglichst nicht kommen. Ob man das Ziel mit den modernen Therapeutika erreichen kann, bleibt abzuwarten. © Science Photo Library/Grala, Suzanne

Den Kopf heben, ohne Hilfe sitzen, stehen oder gar laufen – für Kinder mit spinaler Muskelatrophie blieben diese natürlichen Gedeihschritte lange Zeit unerreichbar. Doch inzwischen gibt es zwei Therapien. Früh eingesetzt, ermöglichen sie den Patienten, sich trotz der Erkrankung altersgerecht zu entwickeln.

Für Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA), deren Angehörige und viele Ärzte hat eine neue Zeitrechnung begonnen. Mit den beiden Therapeutika Nusinersen und Onasemnogen-Abeparvovec-Xioi kann der Erbkrankheit nun kausal begegnet werden. Aller begründeter Euphorie zum Trotz darf jedoch nicht vergessen werden, dass bisher nur wenige belastbare Daten über die Behandlungen zur Verfügung stehen – Daten, die für Diagnostik, Therapieentscheidung und Prognose unabdingbar sind, schreiben Dr. Megan A. Waldrop und Dr. Bakri H. Elsheikh vom Ohio State University Wexner Medical Center in Columbus.

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