Sichelzellanämie: Neuer Inhibitor setzt am defekten Hämoglobin an

Autor: Dr. Barbara Kreutzkamp

Der neue Inhibitor scheint vielversprechend bei der Behandlung der Sichelzellanämie zu sein. © iStock/Dr_Microbe

Kausale statt symptomatische Therapie – das verspricht ein neuer Inhibitor. Patienten mit Sichelzellanämie weisen bereits nach zwei Wochen stabile Erythrozyten auf.

Bisher existierten in der Behandlung der Sichelzellanämie lediglich die symptomatisch wirksamen Substanzen Hydroxyurea und L-Glutamin. Einen neuen, pathophysiologisch orientierten Behandlungsansatz bietet Voxelotor. Das oral einzunehmende Medikament stabilisiert das Hämoglobin in seiner sauerstoffbeladenen Form und verhindert dadurch dessen Polymerisierung. Einbezogen in die Phase-III-Studie HOPE waren 274 zumeist mit Hydroxyurea vorbehandelte Patienten, die Mehrheit litt unter einer Sichelzellanämie. Einmal täglich erhielten die Teilnehmer randomisiert und doppelblind entweder 1500 oder 900 mg Voxelotor bzw. Placebo. Die ersten Effekte waren bereits nach zwei Wochen zu sehen, berichten...

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