
Mukoviszidose: CFTR-Modulatoren bewähren sich auch in fortgeschrittenen Stadien

Die Modulatoren des cystic fibrosis transmembrane regulators (CFTR) agieren auf verschiedene Weise, um dessen Funktion wiederherzustellen. Ivacaftor (IVA) ist ein sog. Potenziator, der den Chloridtransport an der epithelialen Zellmembran verstärkt. Lumacaftor (LUM), Tezacaftor (TEZ) und Elexacaftor (ELX) gehören zu den sog. Korrektoren, welche die Faltung und den Transport des mutierten CFTR-Proteins verbessern.
Die Forschungen zu den verschiedenen Substanzen konzentrierten sich zunächst darauf, bei frühzeitiger Anwendung spätere pulmonale und extrapulmonale Komplikationen der zystischen Fibrose (CF) zu verhindern. Nun handelt es sich aber heute bei der Mehrzahl der Patienten um...
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