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Mukoviszidose: Von Kombinations- und Gentherapien bis hin zu neuen Antiinfektiva

Autor: Manuela Arand

In der Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ließen sich durch CFTR-Potenziatoren sowie CFTR-Korrektoren bereits große Fortschritte erzielen. In der Behandlung von Patienten mit zystischer Fibrose ließen sich durch CFTR-Potenziatoren sowie CFTR-Korrektoren bereits große Fortschritte erzielen. © Science Photo Library/St. Bartholomew‘s Hospital

In der Therapie der zystischen Fibrose finden Paradigmenwechsel statt. Behandelt wird zunehmend die Dysfunktion der Ionenkanäle selbst und nicht nur ihre Folgen, und es gibt neue Strategien im Infektionsmanagement.

Die Einführung der CFTR-Modulatoren hat die Therapie der zystischen Fibrose (CF) enorm bereichert. Potenziatoren wie Tezacaftor/Ivacaftor verlängern die Kanalöffnungszeit, Korrektoren wie Lumacaftor oder Elexacaftor sorgen für eine bessere Ausstattung der Zell­oberfläche mit Kanälen. Kombiniert entfalten beide Ansätze ein beträchtliches therapeutisches Potenzial in Sachen Lungenfunktion und Exazerbationsrisiko, erklärte Dr. Damian Downey, Queen’s University Belfast.

Vor allem Staph. aureus nicht unterschätzen

Neue Studien haben gezeigt, dass eine Tripletherapie mit einem Korrektor und zwei Potenziatoren (Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor) für einen weiteren deutlichen Zugewinn an FEV1

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